Bayer rafforza il portafoglio di terapia genica con la tecnologia delle nanoparticelle lipidiche di Acuitas Therapeutics

La tecnologia di somministrazione di nanoparticelle lipidiche (LNP) clinicamente validata rafforzerà ulteriormente il portafoglio di terapie geniche di Bayer / La tecnologia dei lipidi ionizzabili ad alta potenza e i trasportatori LNP consentono la somministrazione efficiente, mirata e transitoria di componenti dell'RNA che modificano i geni al fegato

Gli LNP sono corpi sferici per la somministrazione di farmaci che possono essere dotati di carichi terapeutici per la somministrazione intracellulare. La tecnologia LNP proprietaria di Acuitas è utilizzata in numerosi vaccini e terapie in fase di sviluppo clinico ed è stata utilizzata anche in alcuni dei vaccini COVID-19 approvati e somministrati a persone in 180 paesi. Questa tecnologia di consegna protegge il carico utile dell'RNA messaggero (mRNA) dopo la somministrazione, consentendone la consegna sicura ed efficace nelle cellule. Oltre all'mRNA, Acuitas LNP può essere utilizzato per fornire una gamma di diverse terapie per gli acidi nucleici, tra cui piccoli RNA interferenti (siRNA), oligonucleotidi antisenso e DNA.

"Completare le competenze interne con la collaborazione esterna continua a essere una priorità nelle aree con elevate esigenze mediche insoddisfatte dove le opzioni terapeutiche attualmente disponibili sono insufficienti o inesistenti", ha affermato Friedemann Janus, responsabile ad interim dello sviluppo aziendale e delle licenze/innovazione aperta, divisione farmaceutica. ,Bayer. “L’accesso alla tecnologia LNP all’avanguardia attraverso questa collaborazione aggiungerà slancio ai nostri sforzi di editing genetico a beneficio dei pazienti”.

"Lo sviluppo di terapie su larga scala è fondamentale per fornire innovazioni rivoluzionarie ai pazienti che non hanno tempo di aspettare", ha affermato Jost Reinhardt, responsabile della terapia cellulare e genica, divisione farmaceutica, Bayer. "L'aggiunta della tecnologia LNP scalabile e validata clinicamente di Acuitas ai nostri strumenti di medicina genomica rappresenta un altro passo importante per far avanzare la nostra leadership nel campo delle terapie cellulari e geniche."

"Siamo lieti di collaborare con Bayer nel campo della terapia genica. L'innovazione è il fondamento di ciò che siamo in Acuitas e continuiamo a investire massicciamente nella ricerca e nello sviluppo interni per fornire ai nostri partner, come Bayer, le soluzioni più sicure e la tecnologia di somministrazione LNP più efficace disponibile", ha affermato il Dott. Thomas Madden, Presidente e CEO di Acuitas Therapeutics. "Supportiamo i nostri partner nel promuovere nuove terapie per rispondere ai bisogni clinici non soddisfatti e siamo entusiasti di lavorare con il team Bayer nello sviluppo di farmaci destinati ad affrontare gravi problemi di salute affrontati dalle persone in tutto il mondo."

Attraverso lo sviluppo e l'opzione per un accordo di licenza, Bayer e la sua affiliata focalizzata sulla terapia genica Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) avranno accesso alla tecnologia dei lipidi ionizzabili ad alta potenza di Acuitas e ai vettori LNP che consentiranno la distribuzione efficiente, mirata e transitoria di RNA per l'editing genetico. componenti al fegato. La maturità del mercato combinata con la scalabilità produttiva dimostrata guiderà lo sviluppo e ha il potenziale per accelerare il percorso verso la realizzazione dei primi programmi di editing genetico in vivo di Bayer e AskBio. I dettagli finanziari non sono stati divulgati.

Informazioni sull'editing genetico L’editing genetico è la manipolazione mirata del materiale genetico. Consente una serie di modifiche al DNA consentendo una vasta gamma di applicazioni terapeutiche. L’editing genetico può essere applicato all’interno e all’esterno del paziente per trattare una varietà di malattie e fornire diversi benefici clinici. L'editing genetico come trattamento terapeutico delle malattie genetiche può essere utilizzato ex vivo per trattare disfunzioni genetiche, ad esempio l'anemia falciforme, in cui le cellule di un paziente vengono modificate ex vivo e successivamente risomministrate, o in vivo, dove le modifiche vengono apportate direttamente all'interno del corpo umano . Per trasportare i diversi componenti necessari per l'editing genetico in vivo nel posto giusto nel corpo del paziente, è possibile utilizzare veicoli di trasporto come gli LNP.

A proposito della Bayer Bayer è un'impresa globale con competenze chiave nei settori delle scienze della vita, dell'assistenza sanitaria e della nutrizione. I suoi prodotti e servizi sono progettati per aiutare le persone e il pianeta a prosperare sostenendo gli sforzi per affrontare le principali sfide presentate da una popolazione globale in crescita e in invecchiamento. Bayer è impegnata a promuovere lo sviluppo sostenibile e a generare un impatto positivo con le sue attività. Allo stesso tempo, il Gruppo mira ad aumentare la propria capacità di reddito e a creare valore attraverso l’innovazione e la crescita. Il marchio Bayer è sinonimo di fiducia, affidabilità e qualità in tutto il mondo. Nell’anno fiscale 2022, il Gruppo impiegava circa 101.000 persone e aveva un fatturato di 50,7 miliardi di euro. Le spese di ricerca e sviluppo prima degli special item ammontano a 6,2 miliardi di euro. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.bayer.com.